Im Rahmen der diesjährigen NAKSE (Nationale Konferenz für Seltene Erkrankungen) hielt Prof. Dr. Roman-Ulrich Müller, Leiter des Zentrums für seltene und erbliche Nierenerkrankungen am CESEK der Uniklinik Köln, einen vielbeachteten Vortrag zum Thema "Wie IITs zu Seltenen Erkrankungen zu mehr Fortschritt beitragen könnten". In seinem Beitrag beleuchtete Prof. Müller welche wichtige Rolle durch akademisch Forschende getriebene interventionelle Studien für Seltene Erkrankungen spielen. Er zeigte auf, wie insbesondere in den Feldern Ernährung aber auch bei der Untersuchung bereits zugelassener Medikamente eine vollständige Abhängigkeit von Industriestudien zu kurz greift. Außerdem wurde deutlich gemacht, wo momentan die großen Herausforderungen in der Organisation und Finanzierung solcher Studien liegen.

Die NAKSE wird von der ACHSE e.V. (Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen) ausgerichtet und geht der Frage nach wie wir mit mehr Forschung, Therapien, Informationen und Wissen einen schnelleren Weg zu der richtigen Diagnose finden können. Die NAKSE stellt die Plattform, um sich fachübergreifend auszutauschen und Lösungen zu konkretisieren und richtet sich an Vertreterinnen und Vertreter aus den Patientenorganisationen, aus den Zentren für Seltene Erkrankungen, der ambulanten Ärzte, der Politik, Wissenschaft und Forschung, der pharmazeutischen Industrie und von den Kostenträgern.

Video zum Vortrag "Wie IITs zu Seltenen Erkrankungen zu mehr Fortschritt beitragen könnten"